从芯片到药片,哲源科技与WHIRLPO的十年路

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去年的4月20日,上海长海医院的一名晚期胰腺癌患者完成了PR00012的首次人体给药,并顺利渡过剂量限制毒性观察期,未报告显著安全性事件。

这个案例在业内引起了不小的关注。

事件的主角是哲源科技,与同行不一样的是,他们是从超级计算机的机柜开始的。

胰腺癌长期被称作癌中之王,高度异质性加上复杂机制,是传统研发路径最难啃的骨头。而PR00012是哲源科技自主研发的化学药品1类新药,它瞄准的那个靶点,在全球范围内还没有同类药物获批上市。而从分子设计走到IND获批,这家公司只用了两年。

更耐人寻味的是,在AI制药的叙事里,人们更熟悉巨头下场,模型开源,天使轮估值百亿这样一条故事线。而哲源走的却是几乎相反的路,先坐十年冷板凳,然后才等到了资本的回头。

先写答案,再找题目

创新药行业有一条著名的双十定律,十年周期,十亿美元投入,过去十年AI确实把分子生成和虚拟筛选的效率抬上去了,可产业前端的靶点枯竭与终端的临床高失败率,并没有随之松动。

哲源科技用了一种新的思路,用其联合创始人赵宇的话说,叫先写答案,再找题目。意思是,先有候选分子,再去碰运气找适应症,方向一旦错了,效率越高,浪费越大。

如今设计出合格且可专利的分子已经不是掣肘,药物创新最大的瓶颈是深层的疾病理解。行业真正的难题不是如何做出一个分子,而是不知道该做哪个分子。

于是哲源给自己贴了一个只差一字却分野根本的标签。别人做AI加分子,它做AI4S加疾病。顺序被整个倒置过来,从疾病出发,先理解机制,再决定靶点和分子,最后才是临床。赵宇后来把这条路概括为从First in Class走向First in Disease,以未满足的临床需求为起点,以疾病机制的系统解析为基础,以患者获益为最终标准。

这不是修辞游戏。在胰腺癌项目上,团队先构建了约1500例多组学数据库,用知识加数据双驱动的方式推演靶点网络关系,之后才选定靶点,设计分子。

做药,最先要解决的是人的问题。

哲源的核心班底带着鲜明的IT与BT交叉印记。创始人兼CEO张春明,联合创始人牛钢任图灵·达尔文实验室主任,赵宇任该实验室副主任,都拥有15年以上信息科学与生命科学交叉项目经验。

但懂算法不等于懂药。2023年1月,资深免疫学家杨剑飞博士加盟哲源出任首席科学官,并首次以这一身份亮相J.P. Morgan医疗保健会议期间的东西方生物制药峰会。他在日本新潟大学取得病理学与免疫学博士,师从美国科学院院士Ken Murphy,在华盛顿大学与HHMI从事博士后研究,拥有30年免疫学经验,以及20年肿瘤与免疫炎症方向的药物发现经验。

这是一次关键的能力补齐。算法负责提出洞见,而由真正做过药的人来判断什么项目该推进,什么项目该止损。赵宇后来反复强调所谓总师型人才的价值,既懂生物学又能写代码,能把一个问题拆开,再协调各领域负责人共同实现。在AI制药圈,这类人的稀缺几乎是共识,能否把计算能力转化为理解生命和疾病的能力,决定了壁垒的成色。

电子人吃电子药

2026年,哲源把自己的工程体系命名为WHIRLPO,并首次对外披露。

名字取自漩涡星系M51。这个拥有典型双旋臂结构的星系里,恒星不断诞生、演化、消亡,物质与能量持续循环,新结构不断生成。哲源借这个意象表达平台的特质,让算力、数据、模型、科学工具、Agent与实验体系在统一系统中持续相互作用,从复杂生命系统中不断产出新的规律与认知。

命名是感性的,定位却极其克制。哲源明确表示,WHIRLPO首先是支撑自身新药研发的内部工程底座,短期内并不作为标准化产品对外售卖。它要填补的,是技术与产业能力之间那段很少有人展示的工程空白。

这个判断有现实依据。生命世界模型与普通大语言模型的工程环境完全不同,后者的文本数据、训练框架、基准测试和工具链已形成成熟生态,而生命科学领域仍是大片空白。生命数据横跨基因组、转录组、蛋白组、细胞、组织、器官、病灶、个体与长期临床队列,时间尺度从毫秒级的分子事件延伸到数十年临床随访,空间尺度从纳米级延伸到整个人体。

WHIRLPO的解法是一个四层架构。资源层回答生命世界模型运行所需的基本资源从哪里来。能力层把静态资源转化为可复用的动态能力。服务层组织成面向真实疾病问题的落地方案,目前主要包含D2P、T2I、虚拟临床试验与专病库四大方向。IP层是最终目标,覆盖创新药、疾病早筛早诊、精准诊疗、生物制造与衰老五大方向。

数字是这套体系的骨架。平台已沉淀数据资源29244项,形成标准数据集51个,覆盖疾病1000多个,整体数据规模约10PB级。肿瘤领域覆盖333个肿瘤、360个病理型,进一步拆分为约150万种亚型。平台已集成110多个算法工具,具备7天建立一个万人级专病库的工程效率。在算力侧,针对生命科学核心算法与算子的专项优化,部分算子最高可实现约5倍性能提升,端到端任务整体效率约提升2倍。

这些指标背后有套逻辑,那就是标准数据解决的是模型能不能学,专病库解决的是模型能不能理解具体疾病。前者是语料问题,后者是认知问题,而药物研发的胜负手在后者。

模型说得再漂亮,最后必须由真实生物系统作答。哲源最硬的一块证据,来自一项被业内称为第一个吃螃蟹的研究。

依托北京科委课题支持,哲源科技联合北京肿瘤医院开展了前瞻性、平行对照的Principal-001虚拟临床研究。同一位受试者一方面进入真实临床试验,另一方面被同步构建数字孪生模型并进行虚拟用药,再把计算预测结果与真实临床结果对照。

北京肿瘤医院专家江旻在公开场合披露,从早期入组的6例、后增加到8例患者的虚拟结果看,对药物响应的预测与真实临床试验结果完全一致。哲源方面在另一场合的表述更具体,团队提前4周预测患者疗效,已完成样本的预测结果与真实盲态解码实现100%一致。

自2016年欧盟Avicenna计划提出虚拟临床试验概念以来,全球行业长期缺乏患者个体级别的逐一疗效前瞻预测验证成果。因此无论样本量还有多大局限,这一步的意义都在于完成了从零到一。赵宇曾形容看到第一次平行对照结果时的感受,仿佛看到了莱特兄弟那架飞机的起飞。

另一条证据是产能。截至今年7月,平台已通过虚拟计算筛选出200多个高潜力创新药靶点。赵宇把这类计算产物称为洞见,每一个都可能推进为IP资产。在已上市药物的价值释放上,哲源为CDK4/6抑制剂拓展了100多个肿瘤亚型,并已在其中一种罕见难治性肿瘤上开展临床试验、申请专利。

而PR00012是洞见转化为资产的最完整样本,目前处于I期临床,公司定位其具备同类首创与同类最佳潜力。同时,面向中枢神经系统肿瘤、脊索瘤、肝癌等方向的多个自研管线在推进中,并与多个国家医学中心围绕肿瘤、精神类等重大疾病开展机制研究与原创靶点探索。

不卖平台的生意

商业上,哲源同样反常规。

WHIRLPO本身不整体开放,模型未来可能分阶段开放。外部合作的核心边界集中在服务层与IP层,合作方得到的不是底层数据、底层模型或平台使用权,而是围绕具体疾病产出的机制认知、靶点、适应症、候选产品、患者分层、虚拟临床结果等阶段性成果与高价值IP。

落地有两个抓手。T2I用数字孪生模拟临床试验,帮客户精准锁定适应症与患者画像,为在研管线决策导航,收费方式是首付款加里程碑。D2P从疾病源头出发与药企联合研发,共同锁定核心靶点,覆盖从靶点到产品的全周期,收费方式是首付款加里程碑加权益。

资本的态度随之变化。2025年12月,哲源完成亿元A1轮融资,国科投资领投,泽源基金、睿智医药跟投。2026年8月,又完成近2亿元A2轮,由圣湘生物携产业基金领投,老股东中科创星持续跟进,张江科投等联合跟投。

圣湘生物的进入尤其值得玩味。它带来的是海量临床样本、多组学检测数据与体外诊断渠道,可以反哺哲源的疾病模型,而哲源的AI模型又能赋能诊断标志物开发,形成IVD与创新药的双向协同。资金之外,产业资本补齐的是真实世界的入口。

当然,高度不等于确定性。

虚拟临床试验目前披露的一致样本仍是个位数,距离监管可采信的证据等级还有很长的路。

WHIRLPO能把提出洞见压缩到数天尺度,但从洞见到一款真正获批的药物,中间隔着数年、数十亿资金与不可消除的失败率。哲源对此并不讳言,它的目标不是某一款药,而是一台能持续产出IP的产业发动机。

赵宇说过一句带着强烈产业情绪的话。一旦用这种新质生产力改变了生物医药的产业范式,我们便有了自己的产业发动机,未来就不会被卡脖子,甚至还能领先半个身位。

漩涡星系的寓意正在于此。它不承诺一次性的爆发,而是承诺一种持续,物质与能量不断循环,旧结构消亡,新结构生成。WHIRLPO想做的,正是把算力、数据、模型、工具、Agent与实验体系卷入同一个漩涡,让认知在其中反复生成。算力支撑数据与模型,数据支撑认知,智能产生洞见,实验完成验证,新数据再推动模型更新。

新药研发的旧秩序建立在试错之上,而哲源试图用一台机器,把它换成导航。这条路更重、更慢,也更有壁垒。它是否成立,最终仍要由一位位真实患者来揭盲。但可以确认的是,这家公司已经把第一个答案给出来了。

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